膀胱癌患者福音！厄达替尼凭啥脱颖而出？

在局部晚期和转移性膀胱癌患者中，约15%-20%（甚至更高比例）存在FGFR基因改变，其中以FGFR3和FGFR2受体的激活突变最为常见。

厄达替尼（Erdafitinib）的加速获批主要基于BLC 2001试验（NCT02365597）的积极结果，这是一项多中心、开放标签的单臂研究。 

该试验入组了经过严格筛选的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，这些患者在至少一次化疗后出现疾病进展，并携带特定的FGFR3突变或FGFR2/FGFR3基因融合。

患者每日接受一次8mg的厄达替尼治疗。研究的主要终点为盲法独立审查委员会根据RECIST 1.1标准评估的客观缓解率（ORR）。

结果显示，ORR达到32.2%（95% CI：22.4-42.0），其中完全缓解率为2.3%，部分缓解率为29.9%，中位缓解持续时间为5.4个月（95% CI：4.2-6.9）。

值得注意的是，部分对PD-L1或PD-1抑制剂治疗无效的患者也对厄达替尼产生了反应。 

然而，厄达替尼也存在一定的不良反应。

约25%的患者出现中央浆液性视网膜病变或视网膜色素上皮脱离导致的视野缺损，其他常见不良反应包括血清磷酸盐升高和口腔炎等。

这些安全性数据为临床用药提供了重要参考。