靶向药贝组替凡：VHL 肿瘤新选择

2024 年 12 月，欧洲药品管理局（EMA）批准贝组替凡上市，这是一款专为 VHL 相关肿瘤研发的靶向疗法。

Belzutifan（贝组替凡）是首个无需手术或放疗的希佩尔 - 林道病治疗药物，适用于晚期肾癌（透明细胞肾细胞癌）且先前治疗后病情恶化的成年患者，以及无法手术、伴有 VHL 病相关肾癌、脑部血管母细胞瘤、胰腺神经内分泌肿瘤的患者。

贝组替凡通过特异性阻断缺氧诱导因子 - 2α（HIF - 2α）蛋白，抑制 VHL 相关肿瘤的生长。

临床试验数据显示，其疗效显著：在 VHL 相关肾细胞癌患者中，49% 的患者肿瘤缩小，56% 的响应患者持续缓解超 12 个月；针对中枢神经系统血管母细胞瘤患者，63% 实现肿瘤缩小，73% 的响应患者缓解期超 12 个月；在胰腺神经内分泌肿瘤患者中，肿瘤缩小率更是高达 83%。

治疗 49.9 个月后的随访显示，多数有反应患者长期维持疗效，为 VHL 相关肿瘤患者带来了新的治疗希望。