艾伏尼布可以用于胆管癌吗？

艾伏尼布是一种口服靶向突变 IDH1 酶的小分子抑制剂，除用于急性髓性白血病外，也获批治疗既往至少接受过一次全身治疗后进展的局部晚期或转移性 IDH1 R132 突变胆管癌。

关键 3 期 ClarIDHy 试验显示，其治疗价值显著：调整交叉用药后，中位无进展生存期从安慰剂组的 1.4 个月提升至 2.7 个月，几乎翻倍；中位总生存期从安慰剂组的 5.1 个月延长至 10.3 个月（HR=0.49，单侧 p<0.001），疗效优势明显。

安全性方面，常见 3 级及以上治疗相关不良事件包括腹水（9% vs 7%）、贫血（7% vs 0%）、血胆红素升高（6% vs 2%）等，34% 的患者出现严重不良事件（安慰剂组 24%），需关注 10% 患者出现的 QT 间期延长，但未发生治疗相关死亡。

该药物为 IDH1 突变胆管癌患者提供了新的治疗选择，在延长生存期的同时，安全性整体可控，为这类预后不良的患者带来了临床获益。