艾曲波帕(PROMACTA)对哪几类患者有效？

　　艾曲波帕(Promacta)是美国数十年来针对新诊断重型再生障碍性贫血(SAA)患者的首个新疗法。此外，诺华公司已于2018年4月向欧洲药品管理局提交了艾曲波帕的申请，作为一线再障的治疗。Promacta是一种每日一次的口服血小板生成素(TPO)受体激动剂，通过诱导刺激骨髓干细胞增殖和分化，提升血液中血小板水平。

　　截止目前，艾曲波帕已获批多个适应症：(1)对其他药物无应答或不耐受的慢性免疫性(特发性)血小板减少性紫癜(ITP)成人患者血小板减少症的治疗;(2)用于对其他药物难治的SAA患者;(3)用于慢性丙型肝炎(CHC)患者血小板减少症的治疗，以便启动并维持以干扰素为基础的肝病标准疗法;(4)用于对皮质类固醇、免疫球蛋白、脾切除术应答不足的1岁及以上ITP儿科患者血小板减少症的治疗。

　　研究显示，44%IST初治无效的再障患者在使用Promacta联合标准IST治疗后6个月达到完全缓解，这比历史上仅使用标准IST治疗观察到的完全缓解率高出了近27%。6个月时，试验患者的总体反应率为79%。受试者接受药物治疗后出现了持续应答，对于接受6个月的Promacta与马抗胸腺细胞球蛋白(h-ATG)和环孢菌素(CsA)、随后使用CsA维持治疗的患者，中位反应持续时间达到了24.3个月。

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