佩米替尼（pemigatinib）的治疗优势？

晚期胆道癌（BTC）包括多种罕见和异质性肿瘤，预后不良。吉西他滨和顺铂联合使用是晚期BTC的既定一线疗法。在二线治疗中没有公认的标准治疗方法，尽管有几项正在进行的临床试验将化疗作为一种治疗策略。对BTC分子景观的理解为已确定的可操作基因组畸变提供了靶向治疗的希望，例如FGFR2基因融合，IDH1 / 2，HER2，BRAC1 / 2和BRAF的突变。Pembigatinib已成为第一个批准的具有FGFR2融合或其他重排的BTC靶向疗法。那么佩米替尼（pemigatinib）的治疗优势？

佩米替尼（pemigatinib）治疗效果明显

FGFR改变的胆管癌患者的许多临床试验结果表明，FGFR抑制剂在这种罕见癌症类型中的活性和功效与尿路上皮癌相似。与具有高FGFR3突变率的尿路上皮癌不同，胆管癌具有增加的融合或重排频率，有利于FGFR2和一组不同的伴侣基因。尽管pemigatinib是目前FDA批准的唯一FGFR抑制剂，用于治疗FGFR2基因组改变的晚期iCCA，但鉴于多项治疗试验的数据，可能会有更多的批准。

例如，在一项针对 2 例 FGFR71 融合的胆管癌患者中使用 infigratinib 的 2 期研究中，观察到 ORR 为 27%，SD 为 58%，中位 PFS 和 OS 分别为 6.8 个月和 12.5 个月。在三个队列中的一个队列中，一项关于pemigatinib治疗胆管癌患者的2期研究显示ORR为35.5%，中位DOR为7.5个月，中位PFS和OS分别为9.2个月和15.8个月，其中包括107名仅FGFR2融合的患者。

佩米替尼（pemigatinib）临床副作用

FGFR抑制剂的安全性与以前的数据相当。85%的患者出现≥3级不良事件，主要包括贫血（18%）、口腔炎（12%）、四肢疼痛（12%）和血小板减少症（9%）。任何级别最常见的毒性是高磷血症（68%）、脱发（59%）、腹泻（50%）和口腔炎（44%）。与治疗相关的不良事件导致四名患者停止治疗（心力衰竭、多器官功能障碍、血液碱性磷酸酶升高和钙过敏）。