恩西地平（enasidenib）的适应症,功效与作用,用量,疗效,价格

恩西地平（enasidenib）上市信息

截止目前暂无恩西地平的国内上市信息，患者请耐心等待中国药监局的消息。如有购药需求，请从正规的海外药房进行购买。重要的是，恩西地平作为一种处方药，患者用药前需咨询医生，以确保该药物适用于您的疾病情况。

恩西地平药物成分

片剂内容：微晶纤维素、乙醇酸淀粉钠、羟丙基纤维素、胶体二氧化硅、硬脂酸镁、琥珀酸羟丙甲纤维素、十二烷基硫酸钠（E487）

片剂薄膜包衣：聚乙烯醇、二氧化钛（E171）、聚乙二醇3350（聚乙二醇3350/PEG 3350）、纯滑石、氧化铁黄（E172）

恩西地平适应症

Idhifa 靶向一种称为 IDH2 的特定基因突变，该突变会影响您的骨髓。IDH2突变会阻止年轻血细胞发育成健康的成人血细胞，从而导致急性髓系白血病的症状。

Idhifa 用于治疗具有 IDH2 突变的成人急性髓系白血病。

当 AML 复发或先前治疗未改善时，使用 Idhifa。

功效和作用

Enasidenib 是异柠檬酸脱氢酶 2 （IDH2） 酶的小分子抑制剂。Enasidenib 靶向突变体 IDH2 变体 R140Q、R172S 和 R172K，其浓度比体外野生型酶低约 40 倍。在IDH2突变AML的小鼠异种移植模型中，enasidenib对突变IDH2酶的抑制导致2-羟基戊二酸（2-HG）水平降低，并在体外和体内诱导髓系分化。在IDH2突变的AML患者的血液样本中，enasidenib降低了2-HG水平，降低了原始细胞计数并增加了成熟髓系细胞的百分比。

用法用量

IDHIFA 的推荐剂量为 100 毫克，每天口服一次，随餐或不随餐服用，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。对于没有疾病进展或不可接受的毒性的患者，治疗至少 6 个月，以便有时间出现临床反应。

不要分裂或压碎 IDHIFA 片剂。每天大约在同一时间口服IDHIFA片剂。如果在平时呕吐、漏服或未服用一剂 IDHIFA，请在同一天尽快给药，并在第二天恢复正常时间表。

恩西地平效果

异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）的复发性突变发生在约12%的急性髓细胞白血病（AML）患者中。突变的IDH2蛋白新生合成2-羟基戊二酸，导致DNA和组蛋白超甲基化，导致细胞分化受阻。依那西替尼（AG-221/CC-90007）是一种第一类口服选择性突变IDH2酶抑制剂。这项首次人体1/2期研究评估了阿西替尼在突变型IDH2晚期髓系恶性肿瘤患者中的最大耐受剂量（MTD）、药代动力学和药效学特征、安全性和临床活性。

我们评估了所有患者的安全性结果和最大患者亚组（复发或难治性AML患者）的临床疗效，这些患者来自研究的1期剂量递增和扩大阶段。在剂量递增阶段，在每天50至650 mg的剂量范围内未达到MTD。根据药代动力学和药效学特征以及已证明的疗效，选择依那西替尼100 mg每日一次作为扩张阶段。3至4级依那西尼相关不良事件包括间接高胆红素血症（12%）和IDH抑制剂相关分化综合征（7%）。

在复发或难治性AML患者中，总有效率为40.3%，中位有效率为5.8个月。反应与细胞分化和成熟有关，通常没有发育不全的证据。复发/难治性患者的中位总生存期为9.3个月，34名完全缓解的患者（19.3%）的总生存期是19.7个月。在既往AML治疗失败的患者中，持续的每日依那西尼治疗通常耐受性良好，并诱导血液学反应。诱导成髓细胞分化，而不是细胞毒性，似乎推动了恩那西尼的临床疗效。

恩西地平价格

据了解，美国新基公司研发的恩西地平药物，100mg30粒规格一盒的价格达到了31.5万元，该药至今未在中国上市，因此便不能被纳入医保，患者如果想要使用，只能前往国外购买。由于海外购买药物受限，价格实在太过高昂，因此更多人选择求助于国内海外医疗服务机构来帮助自己购买恩西地平，孟加拉的恩西地平规格为50mg*60粒，价格仅为7350元一盒，相比起来确实比原研药便宜了更多。

在这里并不建议患者寻找国内的一些代购，购药过程没有保障，很容易上当受骗，买到假药。如果选择国内海外医疗服务机构，那么购药时签订三方契约，保障药品质量，购药方式为海外直邮，患者坐在家中就可以等待药品上门，非常方便。