莫洛替尼（Momelotinib）治疗骨髓纤维化/贫血效果如何？

根据葛兰素史克的一份新闻稿，欧洲药品管理局的人用药品委员会（CHMP）对莫洛替尼（Ojjaara）作为治疗中重度贫血伴原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化或原发性血小板增多症以及疾病相关脾肿大的患者表示了积极的意见。

JAK抑制剂幼稚或既往接受过鲁索利替尼（Jakafi）治疗的患者也可以接受莫莫洛替尼治疗。

积极的意见标志着该代理人可能获得批准的最后步骤之一。如果获得批准，莫洛替尼将成为欧洲唯一一种可用于治疗新诊断和先前治疗的骨髓纤维化中重度贫血的药物，并有可能解决脾肿大和其他症状。

葛兰素史克肿瘤全球产品战略高级副总裁Nina Mojas在新闻稿中表示：“莫莫替尼具有一种差异化的作用机制，可以满足骨髓纤维化患者的重大医疗需求，尤其是中重度贫血患者。”。“绝大多数骨髓纤维化患者会出现贫血，导致他们需要输血，并导致相当一部分人停止治疗。CHMP的这一积极观点是将莫洛替尼应用于欧盟这种难以治疗的癌症患者的重要一步。”

这一积极观点得到了几项临床试验的支持，包括MOMENTUM 3期研究（NCT04173494）和SIMPLIFY-1 3期研究中的一个患者亚组（NCT02101268），该亚组患有中度至重度贫血。

MOMENTUM试验包括195名患者，结果显示，在接受莫莫洛替尼治疗的患者中，24周总症状评分有效率为24.6%（95%CI，17.49%-32.94%），而接受达那唑治疗的患者为9.2%（95%CI，3.46%-19.02%）（P=

此外，在40.0%（95%置信区间，31.51%-48.95%）和6.2%（95%可信区间，1.70%-15.01%）中分别观察到脾脏体积减少25%，在23.1%（95%CI，16.14%-31.28%）和3.1%（95%CI：0.37%-10.68%；P=0.006）中观察到脾脏容量减少35%。

此外，在包括432名患者的SIMPLIFY-1研究中，研究人员报告，在接受莫洛替尼治疗的患者中，28.4%的患者和接受鲁索利替尼治疗患者的症状总分降低了50%或更多（P=.98）。

两项研究的常见不良反应包括腹泻、血小板减少、恶心、头痛、头晕、疲劳、乏力、腹痛和咳嗽。

美国食品药品监督管理局于2020年9月批准莫洛替尼用于骨髓纤维化和贫血患者。