Efgartigimod 增加 ITP 患者的血小板计数

根据 2023 年 ASH 年会上公布的一项 3 期试验结果，使用 efgartigimod 治疗原发性免疫性血小板减少症 （ITP） 患者时，与安慰剂相比，血小板计数早期增加，更多患者在 12 周后达到缓解。

“目前，我们的治疗方案可能与延迟反应时间、不良事件、不令人满意的疗效、效果持续时间以及对生活质量测量的有限影响有关，”华盛顿特区乔治敦大学医学中心的医学博士 Catherine M. Broome 在介绍这项研究时说。“我们需要真正研究改善所有这些问题的方法。

这项多中心、双盲 ADVANCE IV 试验将 131 名 ITP 为 2：1 的患者随机分配接受 efgartigimod 或安慰剂治疗 26 周。在前 3 周，患者接受固定的每周剂量，但改为每周或每 2 周剂量，根据 4 至 16 周之间的血小板计数阈值进行调整。16 周后，患者根据当时的就诊情况，继续每周或每 2 周接受一次固定剂量的 efgartigimod 给药。患者可以选择在完成研究后继续进行为期 52 周的开放标签扩展研究。

基线时，平均年龄为 49 岁，54% 的患者为女性。自诊断以来的平均时间约为 10 年。大多数患者患有慢性 ITP，一小部分患者患有持续性 ITP。有 66% 的患者既往接受过至少 3 次 ITP 治疗，约 50% 的患者在试验期间同时接受 ITP 治疗。

到第 1 周时，efgartigimod 组的血小板计数显着增加，38.4% 的血小板计数达到 30 x 109/L或更高，而安慰剂组为11.1%。

这种反应持续存在，efgartigimod 组中有 31.8% 的患者在 6 周时表现出血小板计数反应，而安慰剂组为 2.2%。同样，接受efgartigimod治疗的患者表现出更大的国际工作组（IWG）血小板反应，定义为血小板计数为30 x 109/L 或更多，并且比基线增加 2 倍，并且至少 2 次相隔一周或更长时间的独立连续分析没有出血事件。

血小板计数和无出血的反应率在 6 周后继续增加。6 周时，efgartigimod 组中 31.8% 的患者表现出 2 次血小板计数为 50 x109/L，12周时增加至44.0%，18周时增加至53.5%，24周时增加至53.3%。第 6 周无出血的患者比例为 66%，在第 12、18 和 24 周分别增加到 75.5%、79.6% 和 79.6%。

“尽管大多数反应是在治疗期的早期看到的，但一些参与者有机会在长期治疗后做出反应，”布恩博士说。

efgartigimod组和安慰剂组分别有17.4%和22.2%的患者发生治疗相关的治疗中出现的不良事件（AE），这些事件均不被认为是严重的。efgartigimod 最常见的不良事件包括血尿、头痛和瘀点，其发生率与安慰剂相似或更低。