泰吉华/阿伐替尼它是如何工作的和有效性？

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泰吉华/阿伐替尼用于胃肠道间质瘤 (GIST)吗？

是的，泰吉华/阿伐替尼治疗胃肠道间质瘤 （GIST）。它还可用于治疗血液癌和骨髓癌。它的作用是阻断导致癌细胞生长和繁殖的蛋白质。这有助于减缓或阻止癌细胞的扩散。

什么是胃肠道间质瘤 (GIST)？

胃肠道间质瘤 （GIST） 是一种罕见的癌症，起源于胃肠道 （GI） 壁（也称为消化道）的特殊细胞。

超过一半的 GIST 始于胃。大多数其他 GIST 始于小肠，但 GIST 可以从胃肠道的任何地方开始。少数 GIST 始于胃肠道外的附近区域，例如大网膜（悬挂在腹部器官上的围裙状脂肪组织层）或腹膜（腹部内器官和壁上的薄层）。

一些 GIST 似乎比其他 GIST 更有可能生长到其他部位或扩散到身体的其他部位。医生会查看某些因素来帮助判断 GIST 是否可能快速生长和扩散，例如：肿瘤的大小、它在胃肠道中的位置、肿瘤细胞分裂的速度（其有丝分裂率）。

什么是泰吉华/阿伐替尼？它是如何工作的？

Avapritinib 通过阻止一种称为 KIT（受体酪因子）的激酶的作用来发挥作用，该激酶在某些癌细胞中经常发生改变，例如在胃肠道间质瘤 （GIST） 和系统性肥大细胞增多症 （SM） 中发现的癌细胞。突变的 KIT 发送的信号会促进癌细胞的发展和存活。阿伐普替尼可以通过阻断 KIT 来抑制这些信号的传递，从而减缓或阻止癌细胞的增殖，并可能导致肿瘤缩小。

除了 PDGFR（血小板衍生生长因子受体 α）之外，Avapritinib 还可以抑制 KIT，PDGFR 是一种对促进细胞生长和存活很重要的不同激酶。阿伐普替尼已被证明在具有 PDGFRA 基因特定突变（称为外显子 18 突变）的 GIST 中特别成功，导致其被美国 FDA 批准用于此用途。

一般来说，阿伐普替尼是一种靶向药物，通过精确抑制某些激酶的活性而具有抗肿瘤作用，这些激酶对癌细胞的发育和存活至关重要。

阿伐替尼对胃肠道间质瘤 (GIST)治疗的效果如何？

在 NAVIGATOR 研究中，突变患者的客观缓解率 （ORR） 为 91%。在VOYAGER研究中，所有接受阿伐普替尼治疗的患者的ORR为17.1%，PDGFRA D842V突变患者组的ORR为42.9%。虽然该突变患者亚组的疗效明显优于瑞戈非尼，但这种益处并未在总体人群中得到证实。在这两项研究中，超过 90% 的患者报告了不良事件，超过 50% 的患者出现了 3 级或更高级别的反应。最常报告的治疗相关不良事件是恶心、疲劳、贫血、腹泻、眶周水肿和认知障碍。根据初步研究结果，阿伐普替尼在美国和欧盟获批用于治疗PDGRA D842V突变的转移性或不可切除GIST患者。它是第一种显示出抗这种突变活性的抑制剂。