Ojemda (tovorafenib，托沃拉非尼) 能用于治疗成人患者吗？

文章图片均来源于网络，如有侵权请联系删除。

托沃拉尼布（也称为 Ojemda 或 DAY101）是一种靶向抗癌药物，旨在抑制 RAF/MAPK 信号通路。目前，它仅在美国被批准用于患有复发性或难治性低级别胶质瘤且携带特定 RAF 或 BRAF 改变的儿科患者 。

尽管这类肿瘤在儿童中更为常见，但在成人中也会出现，包括毛细胞型星形细胞瘤和其他 RAF 改变的胶质瘤等罕见病症 。与儿科病例相比，成人患者的这些肿瘤可能具有更高的复发率和不同的临床行为 。

关于托沃拉尼布的大多数临床研究都集中在儿科和青年成人人群，因此其在老年成人中的作用尚不明确。本文重点介绍目前已知的托沃拉尼布在成人患者中的相关情况、证据有限的方面，以及如果主治医生开具托沃拉尼布处方，成人患者可能有哪些获取途径。

什么是 Ojemda/DAY101？

Ojemda（托沃拉非尼）是一种口服靶向疗法，具体来说，是一种 II 型 RAF 抑制剂。它旨在阻断 RAF 蛋白，这些蛋白可通过 MAPK 信号通路驱动癌细胞生长 4。它针对具有以下基因改变的肿瘤：

• BRAF 融合

• BRAF 重排

• BRAF V600E 突变。

这些基因变化会过度激活细胞生长通路，而阻断它们可以减缓或阻止肿瘤进展。

DAY101 目前获批用于什么？

截至 2026 年 1 月，托沃拉非尼仅在美国获批（欧洲药品管理局（EMA）的审批尚未启动）。获批的适应症是用于患有复发或难治性低级别胶质瘤的儿科患者（6 个月及以上），且这些患者存在 BRAF 融合、重排或 BRAF V600 突变。在撰写本文时，Ojemda（托沃拉非尼）尚未在任何国家获批用于成人。

托沃拉非尼是否在成人中进行过研究？

是的，但大多是间接研究。

虽然大多数大型试验主要针对儿童和青少年，但多项研究也纳入了成人，此外还有来自早期试验和真实世界临床经验的数据。

1. FIREFLY-1 试验（2 期，针对 25 岁及以下的年轻成人）

在这项 2 期试验中，主要患者群体为儿童和年轻成人（25 岁及以下）。参与者患有低级别胶质瘤，包括毛细胞型星形细胞瘤。

尽管 FIREFLY-1 试验并未解答托沃拉非尼对年龄较大的成人是否适用的问题，但它表明，由 RAF 驱动的脑肿瘤在童年之后仍可能对托沃拉非尼敏感。

三年时报告的一些关键结果包括：

53% 的入组患者对治疗有反应；

中位缓解持续时间为 19.4 个月；

起效时间为 5.4 个月；

中位至下次治疗时间为 42.6 个月；

肿瘤缩小的中位最大百分比变化为–38.3% 5。

2. 成人病例系列及真实世界应用（21-66 岁成人）

《神经肿瘤学》上发表的一项单机构病例系列研究描述了 8 名患有携带 BRAF 突变或改变的中枢神经系统肿瘤的成人患者（年龄 21-66 岁），他们接受了托沃拉非尼的超说明书治疗 6。

该报告涵盖了多种诊断（毛细胞型星形细胞瘤、具有毛细胞样特征的高级别星形细胞瘤、多形性黄色星形细胞瘤、 Erdheim-Chester 病等）。

该报告中观察到的一些结果如下：

8 名患者中有 5 名出现放射学应答 —— 包括 3 例放射学稳定和 2 例肿瘤缩小；

托沃拉尼布可能与哪些成人疾病相关？

根据我们已知的生物学知识和早期临床证据，托沃拉尼布或许值得在以下方面进一步研究：

伴有 RAF 改变的成人脑肿瘤

一些成人肿瘤 —— 包括某些毛细胞型星形细胞瘤、具有毛细胞样特征的星形细胞瘤或其他神经胶质瘤 —— 是由 RAF/MAPK 通路改变驱动的。这些改变可能包括 BRAF 融合，或其他激活型 RAF 突变。当存在这些改变时，考虑使用包括托沃拉尼布在内的 RAF 抑制剂就有了科学依据 —— 因为阻断这条通路可能会减缓肿瘤生长。然而，并非所有成人毛细胞型星形细胞瘤都存在这些改变，在考虑任何靶向治疗之前，分子谱分析至关重要。

其他伴有 RAF 改变的肿瘤

来自早期成人实体瘤研究的证据表明，托沃拉尼布可能在 BRAF 突变的黑色素瘤和其他伴有 RAF 改变的癌症中显示出活性 —— 尽管这些发现还处于初步阶段，还需要更多数据才能得出任何结论 7。

托沃拉尼布目前可以用于成人吗？

简短、诚实且基于证据的答案是 —— 有可能。这取决于你的医生的决定。托沃拉尼布在世界范围内均未获批用于成人。大多数试验集中在儿童和青年患者身上，因为伴有 RAF 改变的低级别神经胶质瘤在儿童中更为常见，而成人病例则较为罕见。早期阶段的研究和小型病例系列表明，托沃拉尼布可能对成人伴有 RAF 改变的肿瘤具有活性，符合条件的成人可以参加某些临床试验。如果你是一名经确认存在 RAF 通路改变的成年患者，或许值得与你的医生讨论托沃拉尼布 —— 只有他们才能确定它是否适合你。

成人患者如何获取托伏拉尼布？

托沃拉非尼为临床急需靶向药，国内暂未常规获批，患者需在医生指导下、凭病历及基因检测报告通过正规合规途径获取，用药方案均需专科医生评估：

海南博鳌乐城先行区特许使用：通过博鳌超级医院等指定机构，由医生提交个案申请至海南省卫健委审批，获批后在指定医院取药，药品全程监管可溯源；

国内临床试验入组：关注药监局备案平台及国内大型肿瘤专科医院招募信息，符合标准者可申请参与，免费获药并接受专业医疗监测；

海外正规购药：在医生指导下赴药品上市地区凭处方购药，或选择正规跨境医疗平台协助采购运输，确保药品可查，规避私人代购等非正规渠道。

重要提示：本品为处方靶向药，有明确适应症及用药风险，切勿私自获取、盲目用药，用药相关问题及时与主治医生沟通。