他泽司他数天封EZH2，1周标志物先降，4–8周影像见效；800 mg BID足量、连续给药、突变丰度高、肿瘤负荷小、肝功稳、依从好，起效更快。

图卡替尼口服数天即阻HER2信号，2–4周肿瘤标志物下降，6–8周影像缩小；足量300 mg BID、连续给药、肿瘤负荷低、HER2高表达、无耐药突变者起效更快。

吡托布鲁替尼数小时即可抑制BTK，1–2周见淋巴结缩小，2–4周血液学缓解。其“双钥匙”设计可逆占位ATP口袋并绕过C481S突变，同步阻断生存通路，快速抑瘤。起效快慢取决于剂量足否、调药速度、肿瘤负荷、耐药突变及依从性。

吉列替尼副作用“来得早、去得快”：1–2周出现，多数3–5天至4周内缓解；≥3级减量后1–2周恢复。足量起始、密切监测、及时沟通医生，可把毒性压到最低。

塞尔帕替尼副作用“来得早、去得快”：大多1–2周出现，2–4周自行或减量后缓解；坚持“低起慢加”、全程与医生沟通，可迅速控制毒性，保障疗效。

培米替尼腹泻发生率约50%，多为轻中度，中位5–7天缓解；低脂低渣+补液1.5–2 L/d，洛哌丁胺首剂4 mg后2 mg/次，≤16 mg/d；≥5次/日或血便立即停药补液，减量13.5→9 mg再启动，仍失控则永久停用。

阿达格拉西布呕吐发生率25–40%，多在前2周期出现；中位5–7天缓解，≥3级约2周恢复。随餐+少量多餐，首选昂丹司琼4 mg q6h，必要时联地塞米松；≥3次/日或脱水立即停药就医，恢复后阶梯减量（600→400→200 mg BID）。

索托拉西布腹泻 发生率30–50%，多出现在1–2周内；轻症3–7天可缓，中位约20天。低脂低渣+补液1.5–2 L/d，洛哌丁胺首剂4 mg后2 mg/次，≤16 mg/d；≥5次/日暂停药并补液，≥7次或伴脱水/血便住院，减量或永久停药。全程医嘱，勿超量止泻。

吉瑞替尼腹泻发生率约 15–35%，多在治疗前 4 周出现；轻中度者 3–7 天至 1 个月可缓解，未干预或重症可迁延 1–2 个月。低渣饮食＋洛哌丁胺首日即可控制，≥1 周不愈或 ≥5 次/日伴脱水血便立即就医。

恩西地平恶心发生率约 30–50%，多出现在 1–2 周内；轻-中度为主，1 个月左右大多缓解，未干预者可贯穿疗程。晚间服药＋止吐药＋少食多餐即可控制，持续 48 h 以上或影响进食须就医。

艾伏尼布（Ivosidenib）副作用恶心发生率约30–40%，多在治疗早期、尤其空腹或早晨服药时出现；多数轻-中度，数天至数周内自行或经止吐药/调整服药时间后缓解，少数可持续整个疗程，明显者及时就医。

Revumenib（瑞武美尼布）是美国获批的首个 menin 抑制剂，适用于 1 岁以上、伴 KMT2A 易位的复发 / 难治性急性白血病患者。 临床显示 63% 患者有部分 / 完全应答，21.2% 达完全缓解，中位应答持续 6.4 个月。截至 2025 年 10 月，该药未在中国大陆获批，患者可通过海外直购（约 21 万元 / 盒）或参加国内临床试验获取，上市申请正推进。

恩西地平（Enasidenib）是口服 IDH2 抑制剂，获批用于复发 / 难治性 IDH2 突变急性髓系白血病（AML），通过降低致癌代谢物、恢复细胞分化起效，临床约 20% 患者可获持久完全缓解。 推荐每日 1 次、每次 100mg，服至病情进展或出现不可耐受毒性，多数患者 6 个月内达最佳疗效。超量风险高，可能引发致命的分化综合征、肿瘤溶解综合征，漏服不补双倍。 孕妇、哺乳期女性、重度肝损患者需慎用，治疗前 3 个月每周监测血象、生化指标，用药须遵医嘱。

泰吉华（阿伐替尼）是全球首个获批的 KIT/PDGFRA 精准抑制剂，用于 PDGFRA-D842V 突变或四线及以上晚期 GIST，突变位点 ORR 近 9 成，开创难治 GIST 靶向治疗新标杆。

英菲格拉替尼（Infigratinib）是2021年FDA批准的口服FGFR1-3抑制剂，用于既往接受过治疗、且基因检测确认存在FGFR2融合或重排的不可切除局部晚期或转移性胆管癌成人患者，II期试验客观缓解率23%，中位缓解持续5个月，28天周期给药（125 mg连用21天停7天）。

卡帕塞替尼（capivasertib）是一种AKT抑制剂，已获批与氟维司群联合，用于激素受体阳性、HER2阴性且伴PIK3CA/AKT1/PTEN异常的晚期乳腺癌，在CDK4/6抑制剂失败后中位无进展生存期约7.2个月，主要副作用为腹泻和皮疹。

阿达格拉西布联合西妥昔单抗已获FDA加速批准，用于既往经治的KRAS G12C突变转移性结直肠癌，客观缓解率34%，中位生存约16个月。

阿达格拉西布是针对KRAS G12C突变的口服靶向药，已获批用于既往治疗失败的晚期非小细胞肺癌，客观缓解率约32%，中位无进展生存期5.5个月，每日两次600毫克服用。

他泽司他（Tazemetostat）是一种首创的EZH2抑制剂，已获批用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL），尤其适用于EZH2突变阳性且接受过≥2线系统治疗的患者，以及无替代方案的野生型患者，客观缓解率分别为69%和35%，中位无进展生存期约11–14个月。

索托拉西布：KRAS G12C 靶向口服药，二线 NSCLC 缓解率 37%，脑转移亦有效；需确证突变，妊娠、重肝、ILD 禁用，960 mg 一日一次。

吉瑞替尼（Xospata®）——口服双 FLT3/AXL 精准抑制剂，专杀 FLT3-ITD/TKD 突变，阻断 STAT5-ERK 信号，诱导癌细胞凋亡；120 mg/日即可让复发/难治 AML 缓解率升至 21%，生存延至 9.3 个月，死亡风险降 36%，骨髓毒性轻，门诊可长期用药。仅限 FLT3 突变阳性成人：复发/难治、不能强化疗的新患者或移植前后维持；过敏、妊娠、重肝、QT 延长者禁用，用药须由血液科全程监控。

IDH1突变靶向口服药，降2-HG、促分化，专用于复发/难治或不能化疗的IDH1突变AML成人；需先基因检测，副作用轻，门诊可服。

恩西地平：IDH2突变阳性复发/难治AML的精准口服靶向药，抑突变酶、降2-HG、促分化，缓解率约77%，轻副作用，需基因检测后由血液科处方。

匹托布替尼是一种高选择性、非共价 BTK 抑制剂，通过阻断 B 细胞受体信号通路抑制恶性 B 细胞生长。其可逆结合机制使其对 C481S 等耐药突变仍有效，具有良好选择性和药代动力学特性。临床研究显示对 CLL 和 MCL 疗效显著，尤其适用于对第一代 BTK 抑制剂耐药的患者。

Gedatolisib 可以为 PIK3CA 野生型激素受体阳性/HER2 阴性晚期乳腺癌患者提供更长的无进展生存期，这些患者已经没有选择——由于令人鼓舞的 3 期试验结果，目前正在接受 FDA 的快速审查